희귀질환 신약 허가심사 결과공개 23년 4분기

의약품·의약외품 허가심사 결과(허가보고서) 공개 현황

 

[23년 4분기 허가보고서 공개 대표적 신약]
▲간세포암 치료제 ‘이뮤도주(트레멜리무맙)
▲한랭응집소병치료제 ‘엔제이모주(수팀리맙) 
-한랭응집소병(Cold Agglutinin Disease) 
정상 체온 이하의 온도에서 적혈구를 응집시켜 
용혈을 일으키는 자가항체인 한랭응집소에 의해 발생하는 
자가면역용혈성빈혈

▲전신 농포성 건선 치료제 ‘스페비고주(스페솔리맙)’ 
▲경구용 코로나19 치료제 ‘팍스로비드정(니르마트렐비르, 리토나비르)’


[23년 4분기 허가보고서 공개 대표적 희귀의약품]
▲산성-스핑고미엘린 분해효소 결핍증의 치료제 ‘젠포자임주(올리푸다제알파)
산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증

(ASMD, acid sphingomyelinase deficiency)
산성 스핑고미엘린분해효소의 활성 감소로 
비장, 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 축적되어 
간장과 비장의 비대, 폐질환 등이 나타나는 희귀질환

▲다발골수종 치료제 ‘텍베일리주30·153mg(테클리스타맙)
▲성인의 성장호르몬 결핍 진단에 사용하는 

    마크릴렌과립(마시모렐린아세트산염)

 

 

 

<의약품 허가심사 결과 공개 목록>